Novo Nordisk's Alhemo subcutaneous injection has been approved by the FDA to prevent or reduce the frequency of bleeding in patients aged 12 and older with hemophilia
諾和諾德公司宣佈，其 Alhemo（concizumab）皮下注射劑已獲得美國 FDA 批准，作為一種每日一次的預防性治療，旨在預防或減少 12 歲及以上伴有凝血因子抑制物的血友病 A 或 B 患者的出血頻率。Alhemo 是首款針對該人羣的皮下注射治療方案，臨牀試驗顯示，接受 Alhemo 治療的患者年出血率減少了 86%。
智通財經 APP 獲悉，諾和諾德公司（Novo Nordisk）(NVO.US) 日前宣佈，美國 FDA 已批准 Alhemo（concizumab）皮下注射劑作為一種每日一次的預防性治療，用於預防或減少 12 歲及以上血友病 A 或 B 成人和兒童患者的出血頻率。這些患者體內存在凝血因子抑制物。Alhemo 是一種組織因子途徑抑制劑（TFPI）拮抗劑，適用於皮下注射。新聞稿指出，目前許多針對伴抑制物血友病 A 或 B 患者的治療需通過靜脈輸液進行，而Alhemo 是針對該人羣的同類療法中首款皮下注射治療方案。
估計約 30% 的重度血友病 A 患者和 5%-10% 的重度血友病 B 患者體內會出現凝血因子抑制物，這使得這些患者的血友病治療變得更具有挑戰性。儘管現有的治療方法已顯著改善了許多血友病患者的生活質量，但伴有抑制物的血友病 B 患者仍因預防性治療選擇有限而承受疾病和治療負擔。基於這一人羣中未滿足的醫療需求，以及 2 期臨牀試驗的結果，FDA 曾授予 Alhemo 治療伴抑制物血友病 B 患者的突破性療法認定。
這一批准是基於關鍵性 3 期臨牀試驗 explorer7 的積極結果。數據顯示，接受 Alhemo 預防治療的患者的年出血率（ABR）與未接受預防治療的患者相比，減少了 86%。接受 Alhemo 預防治療的患者的估算平均 ABR 為 1.7，而未接受預防治療患者的 ABR 為 11.8。Alhemo 治療組的中位 ABR 為零，而未接受預防治療患者的中位 ABR 為 9.8。作為次要療效支持終點，接受 Alhemo 預防治療的患者中，64% 在治療的前 24 周內未經歷任何自發性和創傷性出血，而未接受預防治療的患者中這一比例為 11%。在 explorer7 研究中，接受 Alhemo 治療的患者中最常見的不良反應為注射部位反應（18%）和蕁麻疹（6%）。嚴重不良反應包括腎梗死和過敏反應。
