業績已至爆發期，基石藥業將迎戴維斯雙擊

7 月 16 日，基石藥業 (02616) 成功舉辦 “拓界生命 · 沃潤希望” 拓舒沃®中國上市會。公司攜手血液腫瘤領域頂級專家，就急性髓系白血病 (AML) 現狀、AML 精準診療、以及未來發展趨勢進行了深入探討，並寄語全球首個且唯一精準靶向 IDH1 抑制劑拓舒沃®(艾伏尼布片) 在我國的成功上市。

事實上，在醫保控費的大背景下，醫藥行業作為強政策導向的行業，充滿了諸多不確定性。但在集採的後時代，創新藥無疑是醫藥裏最熱門的細分領域，然而創新藥行業科技屬性突出，其收益主要與研發管線進展密切相關，因此投資創新藥重點關注上市公司的產品以及商業化進展。

而憑藉普吉華®(普拉替尼膠囊)、泰吉華®(阿伐替尼片)、擇捷美®(舒格利單抗注射液)，再加上日前上市的拓舒沃®(艾伏尼布片) 等 4 款已商業化的重磅產品，其估值處於底部且即將迎來業績爆發的如基石藥業顯然已跑進創新藥企第一梯隊，無疑值得資本重點關注。

4 款產品成功上市，商業化進程迎來爆發期

產品研發是創新藥企業的立身之本，基石藥業也不例外。

智通財經 APP 觀察到，在連續三年研發支出超 10 億元的大背景下，僅 2021 年一年的時間裏，基石藥業 4 款針對不同治療領域的新藥陸續獲批上市，向外界展示了其強大研發實力的 “基石速度”。包括三款同類首創的精準治療藥物普吉華®(普拉替尼膠囊)、泰吉華®(阿伐替尼片) 和拓舒沃®(艾伏尼布片)，和一款潛在同類最優的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®(舒格利單抗注射液)，這 4 款產品均已經成功商業上。

2021 年，在阿伐替尼及普拉替尼這兩款產品上市後，基石藥業在 8 個月時間內就銷售了 1.628 億元人民幣，改變業界對創新藥企 “只進不出” 的刻板印象。現如今，又添重磅產品艾伏尼布，毫無疑問，今年基石藥業的業績將迎來爆發期。

據智通財經 APP 瞭解，拓舒沃®是基石藥業繼泰吉華®和普吉華®上市以來的第三款精準治療藥物，用於治療攜帶 IDH1 易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病 (R/R AML) 患者。2022 年 1 月，中國國家藥品監督管理局批准拓舒沃®上市，已於今年 6 月成功開具首批處方，並且已正式面向全國的院內和院外藥房供藥，目前已被納入北京普惠健康保險、海南樂城全球特藥險等。

作為全球同類首創的強效、高選擇性口服 IDH1 抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨牀優勢，獲得國內外四大權威指南一致推薦，成為 IDH1 突變 AML(急性髓系白血病) 治療的首選方案，包括《CACA 血液腫瘤指南》2022 版、《CSCO 惡性血液病診療指南》2022 版、《中國復發難治性急性髓系白血病診療指南》2021 版以及《NCCN 急性髓系白血病指南》2022 版。

資料顯示，急性髓系白血病是一種進展迅速的血液和骨髓癌症，是成人急性白血病中最常見的類型。美國每年約有 2 萬例新發病例，歐洲每年約有 4.3 萬例新發病例。在中國，每年約有 7.53 萬白血病新發病例，其中急性髓系白血病患者的佔比約為 59%。發病率隨着年齡的增長顯著增加，中位診斷年齡為 68 歲。大多數 AML 患者對化療無應答並進展為復發或難治性急性髓系白血病，患者五年生存率約 29.5%。6%-10% 的 AML 患者攜帶 IDH1 突變，突變的 IDH1 酶阻斷了正常的造血幹細胞分化，促進了急性白血病的發病。

拓舒沃®的上市，填補了 IDH1 突變 AML 領域精準治療的空白，對於攜帶 IDH1 突變的急性髓系白血病的精準診療，具有里程碑意義。AML 中 IDH 靶點的發現， 拓寬了對白血病發病機制的認知邊界，拓舒沃®的成功研發，加深了對於 AML 針對特定突變靶點精準診療思路的深刻理解。隨着拓舒沃®的上市，將給 IDH1 突變患者的治療帶來更優的選擇， 同時基石藥業也在積極拓展拓舒沃®的其他適應症，包括在新診斷的 IDH1 突變 AML 成人患者的一線療法，以及用於 IDH1 突變經治的局部晚期或轉移性膽管癌患者等。

更為可喜的是：今年 6 月，擇捷美®的新適應症也獲批上市，用於同步或序貫放化療後未發生疾病進展的不可切除的 III 期非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者鞏固治療。同時，擇捷美®已被納入《2022 版中國臨牀腫瘤學會非小細胞肺癌診療指南》的 1 級推薦，用於聯合化療一線治療 IV 期無驅動基因非鱗/鱗狀非小細胞肺癌患者。

隨着上述這些藥物陸續商業化，今年基石藥業的業績將會呈現爆發式增長。

管線 “2.0” 戰略提速，藴含多款熱門重磅產品

除了業績即將迎來爆發以外，作為一家深耕精準治療和腫瘤免疫治療領域的領先生物製藥企業，基石藥業拓展了更多元的產品領域，推動管線 2.0 向前發展，即聚焦於腫瘤新型療法中的全球同類首創、同類最優產品，並擁有更多的全球權益：潛在同類最佳 ROR1 ADC(CS5001) 在美國、澳洲和中國大陸獲批臨牀，並在美國完成首例患者入組，PD-L1/4-1BB/HSA 三特異性抗體 (CS2006) 在中國大陸獲批臨牀，近期將在中國進行首次應用於人體的研究。除這兩個分子外，基石藥業還有 10 個正在進行的發現項目，包括多特異性、抗體偶聯藥物、抗體 - 細胞因子融合分子，以及用於靶向其他不可成藥細胞內蛋白的專有平台。

目前，基石藥業已經取得了 9 項新藥上市申請 (NDA) 批准，2022 年，基石藥業預計提交超過 5 項新藥上市申請，公佈 4 項關鍵研究數據，並在今後每年都爭取提交 1-2 項具有同類首創、同類最優潛力的新藥臨牀試驗申請。

值得一提的是，在基石藥業後續的研發管線中，藴藏着當下極為熱門的抗體偶聯藥物 CS5001(ROR1 ADC)，並且該藥在今年 3 月份已在美國完成國際多中心 I 期臨牀試驗首例患者入組，這標誌着基石藥業正在推進的管線 2.0 戰略的又一里程碑。

智通財經 APP 瞭解到，CS5001 是全球研發進展最快的靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體 1(ROR1) 的 ADC 之一，具有全球同類藥物最佳潛力。目前，基石藥業正在全面推進 CS5001 的全球同步開發，已在美國和澳洲獲批啓動國際多中心的 I 期臨牀試驗，在中國的臨牀試驗申請也已獲得批准。

ROR1 是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達或者不表達，而在多種腫瘤中都有高表達，是一種極具潛力的 ADC 靶點。臨牀前研究數據表明，CS5001 在多種表達 ROR1 腫瘤細胞系展現出了較強的選擇性細胞毒性，並在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯着的體內抗腫瘤活性。

基於早期研究的積極數據，ROR1 有望成為具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點，用於非小細胞肺癌、三陰乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。據瞭解，這些病例在全球每年發病超過 300 萬例。靶向 ROR1 的 ADC 也因此受到跨國藥企熱烈追捧，相關交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以 27.5 億美元 (約為 214 億港幣) 收購了 VelosBio 公司，其主要產品為 VLS-101(I/II) 期;勃林格殷格翰以超過 14 億美元 (約為 109.91 億港元) 的價格收購 NBE-Therapeutics 的所有股份，從而獲得後者的主要新藥 NBE-002 及其抗體 - 藥物偶聯物 (ADC) 平台。而基石藥業的 CS5001 佈局較早，優勢明確，在全球和中國都具備絕對領導地位，並且目前正在進行的國際多中心臨牀研究，也為該候選藥物未來進入美歐主流藥品市場打下堅實基礎。

外聯強手釋放商業價值

除了擁有多款已經商業化的產品和多個重磅在研產品外，公司的研發實力亦獲得行業認可，“朋友圈” 也是越拓越寬。

如 2021 年，基石藥業進一步深化與輝瑞合作，將在大中華區聯合開發輝瑞的後期腫瘤資產洛拉替尼，用於二線治療 ROS1 陽性非小細胞肺癌 (NSCLC)。2022 年 5 月，洛拉替尼治療 ROS1 陽性晚期 NSCLC 的關鍵研究實現首例患者入組。

2021 年 3 月，與國藥控股達成合作，推進包括普拉替尼在內的兩款癌症精準治療藥物在中國獲批上市後的商業化進程。

2021 年 11 月，與恆瑞醫藥達成戰略合作，授予恆瑞醫藥在大中華地區研發、註冊、生產和商業化抗 CTLA-4 單抗 CS1002 的獨佔權，總金額達 2 億美元，藉此有望加速 CS1002 的開發及商業化。

海外方面，2021 年 11 月，與新加坡多特生物達成合作，共同開發多功能抗體和抗體偶聯藥物。同時，基石藥業和 EQRx 也在與美國、英國及歐盟等全球主要市場範圍內廣泛開展擇捷美註冊申報。

輝瑞和恆瑞，幾乎可以分別代表全球和中國醫藥行業的頂級企業。這樣級別的企業都選擇與基石藥業開展合作，足見基石藥業的能力。

除了合作伙伴加持外，基石藥業已經逐步摸索出一套適合自身的商業化道路。

以優勢精準藥物市場為例，基石藥業通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標準化方面與行業協會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標疾病的精準藥物治療模式，將市場覆蓋從去年年中的 400 家醫院擴張至 2021 年下半年的約 600 家，佔精準藥物相關市場的 70-80%，旗下藥物被列入了逾 10 個國家指南。普吉華®(普拉替尼) 在中國大陸上市後一個月內便已覆蓋約 70 個城市的 80 家專業藥房 (DTP)。泰吉華®(阿伐替尼) 於上市後一個月內便有約 50 家醫院開有處方，並已覆蓋 50 家直達患者專業藥房 (DTP)。

為進一步提高藥物的可及性及可負擔性，基石藥業推動泰吉華®及普吉華®列入了超過 60 項補充保險計劃，覆蓋城鎮人口超過 6000 萬，同時與慈善基金會建立患者援助項目，幫助特殊患者。據披露，2021 年底，泰吉華®及普吉華®已完成約 100 家醫院及 DTP 列名。

伴隨更多適應症的開發，普吉華®、泰吉華®和拓舒沃®這三款精準藥物的潛在可治療患者的數量將由 2021 年上市的二線 NSCLC 及 GIST 適應症的約 10000 名增至包含患有該等疾病以及一線 NSCLC、甲狀腺癌、急性髓系白血病、膽管癌及骨髓增生異常綜合症等其他適應症的約 90000 名患者。

產能方面，目前位於蘇州的生產基地已試點運行，可生產 26000 升生物製劑及 10 億小分子藥物的藥片和膠囊。2022 年，將繼續進行多款產品的技術轉移，以降低成本，提高盈利能力。

不難發現，基石藥業已形成從研發、生產到商業化的閉環路徑。蓄力已久，厚積薄發或並不遙遠。

總的來説，在強大的研發實力支持下，基石藥業多款重磅產品陸續上市，目前已至業績爆發期，並且在商業化方面也已提前做好相應的準備，可以説公司業績的爆發性及持續性均有望得到保證。眼下基石藥業的估值已達到了歷史底部，總市值僅僅 60 多億港幣，伴隨着業績的釋放，基石藥業有望迎來戴維斯雙擊。