自 8 月以来，美国或欧洲卫生监管机构已经批准了四种新药，用于一次性治疗罕见遗传病，每款新药的标价至少为每位患者 200 万美元。麦肯锡公司估计，仅 2024 年，就可以推出约 30 种新的基因疗法。
百万美元级别昂贵药物的新时代到来了。自 8 月以来，美国或欧洲卫生监管机构已经批准了四种新药，用于一次性治疗罕见遗传病，每款新药的标价至少为每位患者 200 万美元。
当前，大多数标价数百万美元的治疗都是基因疗法。这是一种开创性的治疗方法，是将正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞，以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病的目的。
天价新药中，有两款来自蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc.）。一款是其用于治疗影响儿童的罕见神经系统疾病的 Skysona 基因疗法，售价 300 万美元，这也是首款美国 FDA 批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。
蓝鸟生物的另一款新药名为 Zynteglo，售价 280 万美元，用于治疗遗传性血液病，是治疗β地中海贫血患者的基因疗法。
诺华制药公司（Novartis AG）用于治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的 Zolgensma，在 2019 年获批时的价格为 210 万美元。
11 月，美国 FDA 批准了澳大利亚制药商 CSL Behring 旗下基因药物 Hemgenix，针对 B 型血友病患者，通过一次性注射使患者免于常规治疗，但每剂定价高达 350 万美元，是目前全球最昂贵的药物。
制药商们此前并不愿意标价超过 100 万美元，不过药价大体呈上涨态势。对于最新百万美元级别的药物标价，公司们表示，价格反映了这些药物在单次剂量中帮助患者的潜力。虽然定价极度昂贵，但拉长时间看，一些新疗法可以节约成本，因为患者不必在余生中反复接受旧疗法。
然而，极其昂贵的支付费用可能会给患者和健康保险公司带来巨大挑战。
到目前为止，获批的大多数基因疗法都是针对患者人数较少的疾病，尽管每位患者的治疗价格很高，但其总成本仍在健康保险公司的预算范围内。然而，保险公司们更习惯于旧的治疗方法，即重复支付多次更便宜的药物费用，而不是一次性支付超高费用。
此外，随着基因疗法的不断增多，面向的人群数更大，新药价格不断创下历史新高，保险公司未来恐将提高保费。麦肯锡公司估计，仅 2024 年，就可以推出约 30 种新的基因疗法。
“天价” 一直是新药的一个问题。对于制药公司自身来说，也面临着商业化问题。此前，渤健的阿尔茨海默病药物 Aduhelm 和蓝鸟生物的 Zynteglo 等药物均因成本高昂导致商业化不理想。
不过对于当前最贵的药物 Hemgenix，生物科技投资人、Loncar 投资 CEO Brad Loncar 表示，虽然定价要比预期略高，但 Hemgenix 仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很昂贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的恐惧中。